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Cellule staminali: avviata prima terapia al mondo contro una forma rara di immunodeficienza

È stato messo a punto un nuovo farmaco, lo Strimvelis, a base di cellule staminali nel tentativo di combattere una patologia molto rara che colpisce nell’infanzia: l’Ada-scid, la sindrome dei bambini-bolla, una grave immunodeficienza causata dai bassi livelli dell’enzima adenosina-deaminasi. La malattia conta solo 350 casi al mondo di cui 15 in Europa.

Il progetto è iniziato nel 2010 a opera della casa farmaceutica Gsk e della Fondazione Telethon Irccs Ospedale San Raffaele di Milano. Lo scopo era quello di arrivare alla produzione e commercializzazione di farmaci specifici per le malattie rare. Il farmaco Strimvelis rappresenta un’avanguardia nel panorama scientifico ed è un prodotto tutto italiano. La prima sperimentazione clinica del farmaco è stata effettuata su 18 bambini affetti dalla patologia. Dopo tre anni di somministrazione, la sopravvivenza è salita al 100%. Di solito, la prospettiva di vita si attesta attorno ai 2 massimo 3 anni.

I risultati dello studio sono stati pubblicati sulla famosa rivista scientifica Blood, dall’autore e professore Alessandro Aiuti. Il farmaco Strimvelis è basato su cellule CD34+ autologhe – ovvero cellule staminali adulte del paziente – nelle quali è stato inserito un gene capace di attivare l’enzima Ada che nei soggetti malati risulta spento. Si tratta di una terapia a misura d’uomo: la sindrome dei bambini-bolla costringe le persone che ne sono affette a una vita breve e dolorosa, infatti i soggetti rischiano di contrarre continuamente nuove infezioni, anche le più semplici.

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