I medici dell’ospedale pediatrico Santobono di Napoli hanno salvato la vita della piccola Sofia affetta da una gravissima malattia genetica neuromuscolare, che porta alla morte entro i due anni di vita. La bimba di 6 mesi aveva l’atrofia muscolare spinale (Sma), che è stata curata con una terapia genica innovativa. Lo staff sanitario le ha somministrato quello che viene considerato il farmaco più costoso al mondo. Si tratta del primo trattamento di questo tipo effettuato in Italia.
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Napoli bimba di 6 mesi salvata dalla Sma con il farmaco più costoso al mondo
All’ospedale pediatrico Santobono di Napoli, una bambina di nome Sofia, di meno di sei mesi con atrofia muscolare spinale (Sma) è stata sottoposta ad una terapia genica estremamente innovativa, autorizzata in Europa a maggio scorso e in Italia il 17 novembre. “Questo è – riferiscono al Santobono – il primo trattamento di questo tipo effettuato nel nostro Paese”. L’atrofia muscolare spinale (Sma) è una patologia neuromuscolare caratterizzata dalla progressiva morte dei motoneuroni, le cellule nervose del midollo spinale che impartiscono ai muscoli il comando di movimento. La Sma colpisce circa 1 neonato ogni 10.000 e costituisce la più comune causa genetica di morte infantile. La bimba ora sta bene ed è già tornata a casa.
«All’inizio sembrava tutto nero, un tunnel senza fine… Adesso grazie a questo farmaco arrivato prima dei sei mesi della piccola Sofia, possiamo sperare e vedere alla fine del tunnel la luce tanto attesa. Spero che la nostra piccola possa far da guida a tutti gli altri affetti da questa malattia», ha dichiarato il papà della bimba che ha voluto ringraziare tutta l’equipe dell’Uoc Neurologia del Santobono diretta dal professore Antonio Varone.
De Luca: «Un’altra straordinaria dimostrazione di eccellenza della Sanità campana»
Il presidente della Regione Campania, Vincenzo De Luca, ha dichiarato: “Un’altra straordinaria dimostrazione di eccellenza della Sanità campana. Un lavoro di equipe ancora più significativo, se si considera l’età della bambina e la possibilità offerta dal Santobono di poter praticare. Prima volta in Italia. Una terapia all’avanguardia che ha portato alle dimissioni della piccola paziente. Desidero ringraziare la direzione strategica, i medici e tutto il personale del Santobono, per questo ulteriore grande risultato ottenuto”.
Anna Maria Minicucci, commissario straordinario dell’azienda Santobono Pausilipon, ha voluto «ringraziare la Regione, il Servizio farmaceutico diretto da Ugo Trama e tutto il personale sanitario infermieristico ed amministrativo dell’azienda che si è impegnato per raggiungere questo importante risultato di cura ed innovazione per una grave malattia genetica». Leggi anche l’articolo —> Prato, coppia di anziani malati di Covid ritratti mano nella mano sorridenti e felici